2月27日，在第16個國際罕見病日到來前夕，一封由38位“戈謝病”患者家庭按手印發(fā)布的《關(guān)于戈謝病患者持續(xù)用藥的公開求助信》，在罕見病領(lǐng)域引起了不小波動。

文中講述了湖南、河北、天津三地的戈謝病患者群體，由于治療藥物昂貴，已上市的藥物均未納入國家醫(yī)保目錄，部分已出臺戈謝病保障政策的地方也因《國家醫(yī)保局、財政部關(guān)于建立醫(yī)療保障待遇清單制度的意見》(以下簡稱《待遇清單制度》)文件的影響面臨著政策的中斷，日后高價藥可能無處報銷。

患者家庭按手印的公開信

記者從中華人民共和國中央政府網(wǎng)站查閱到，2021年1月19日，《待遇清單制度》中提到，國家統(tǒng)一制定國家基本醫(yī)療保險藥品目錄，各地嚴(yán)格按照國家基本醫(yī)療保險藥品目錄執(zhí)行，除國家有明確規(guī)定外，不得自行制定目錄或用變通的方法增加目錄內(nèi)藥品。

曹艷長期致力于罕見病醫(yī)療救助相關(guān)工作，作為湖南省慈善總會湘醫(yī)公益基金的秘書長，她向紅星新聞記者表示，原來各省市有15%的醫(yī)保目錄增補(bǔ)權(quán)限，現(xiàn)在國家把權(quán)限收回以后，更利于國家的醫(yī)療基金的統(tǒng)籌管理，國家層面考慮的更多是?；?。“健康國策2050”學(xué)術(shù)平臺創(chuàng)辦人梁嘉琳認(rèn)為，罕見病患者此次面臨困境的根源，不是醫(yī)保待遇清單制度本身不合理，各地方應(yīng)該面向當(dāng)?shù)乇磺逋舜龅膮⒈；颊叱浞纸忉屨f明，向罕見病患者這一特殊群體提供防止“因病致貧”的兜底保障政策。